SMA Science Board, sundhedsminister Dr. De mødtes på Bilkent Campus under ledelse af Fahrettin Koca. Efter mødet blev der afgivet en skriftlig udtalelse fra minister Koca. Minister Koca oplyste i en skriftlig udtalelse efter SMAs videnskabelige komitémøde, at resultaterne af SMA-scanninger, behandlingsforløbene for de patienter, hvis behandling fortsætter, og den seneste udvikling inden for behandlingsmetoder blev diskuteret på mødet.
Koca minder om, at SMA er en arvelig, progressiv, kronisk, neurologisk sygdom, og sagde: "Indtil 2016 mistede vi næsten 1 procent af babyer med type 90-form af sygdommen på grund af denne sygdom, som ikke havde nogen kendt kur i verden. før de fyldte 2 år. Efter at lægemidlet med den aktive ingrediens 'nusinersen' begyndte at blive brugt over hele verden i 2016, opstod der en mulighed for at holde disse babyer i live. Umiddelbart efter denne udvikling startede man nusinersen-behandling for at blive givet gratis til alle vores patienter i vores land, hvilket kan være et eksempel i mange lande verden over. I øjeblikket modtager 1024 af vores patienter denne behandling gratis.
Koca understregede, at videnskabelige data over tid viser nødvendigheden af at anvende denne behandling så tidligt som muligt for at være mere effektiv, og påpegede, at SMA-nyfødte screeninger blev startet i hele Tyrkiet i maj 2022 i denne sammenhæng.
Minister Koca sagde: "I denne sammenhæng er 753 tusind 350 babyer blevet screenet for SMA indtil videre. Vi leverede deres behandling så hurtigt som muligt til dem, der af deres læger blev fastslået, at disse babyer havde brug for medicin. Vores overlevelsesrate i de første 6 måneder var 100 procent hos vores babyer, som blev diagnosticeret i screeningprogrammet for nyfødte, og hvis startdosis af nusinersen-behandling var afsluttet.
"Vores land er et af de få lande, der kan udføre screeningprogrammet før ægteskab"
Oplyser, at SMA Scientific Committee også minutiøst har fulgt udviklingen i de sidste 5 år med hensyn til forebyggelse af sygdommen, og inden for denne ramme er det førægteskabelige screeningprogram, som meget få lande i verden kan lave, implementeret. . Genetisk rådgivning og selektiv graviditetsansøgning, der vil sætte dem i stand til at få sunde babyer, tilbydes gratis til par, der viser sig at være bærere af SMA i denne screening. Vores land er et af de få lande i verden, der kan gøre dette," sagde han.
Den sidste fase er nået for licensering af SMA-lægemidlet i opløsningsform
Minister Koca understregede, at ud over at levere den første lægemiddelbehandling til patienter og følge deres data, overvåges den videnskabelige udvikling vedrørende andre lægemidler udviklet til brug i SMA også nøje af den videnskabelige komité.
”I den sammenhæng overvåges også alle data vedrørende lægemidlet med det aktive stof 'risdiplam' og lægemidlerne ved navn Zolgensma sammen med nusinersen. Alle tre af disse terapier er gen-baserede terapier. Der blev ikke påvist nogen overlegenhed for nogen af de tre behandlinger.
Af disse er de juridiske procedurer, der kræves for, at lægemidlet med risdiplam-aktiv ingrediens kan komme ind i vores land, blevet gennemført af det relevante firma, og der er indgivet en ansøgning. De videnskabelige data vedrørende dette lægemiddel, som også vil gøre det muligt for vores patienter at blive administreret oralt i form af en opløsning, er blevet evalueret, og den sidste fase er nået for licensering af det relevante lægemiddel. På dagens møde afholdt af vores videnskabelige komité blev alle detaljerne i vores sundhedssystem, lige fra hvordan medicinen tilberedes, og hvordan den leveres til vores patienter, omhyggeligt evalueret. Vi vil have afsluttet licensprocessen for dette lægemiddel i de kommende dage. Det blev besluttet at tilbyde dette lægemiddel som en mulighed for patienter, hvis effekt er kendt, nursinersen behandling er svær at anvende. Efterhånden som landedataene stiger, vil principperne for implementering blive gennemgået af den videnskabelige komité."
Koca lagde således vægt på, at to lægemidler nu vil indgå i behandlingsvejledningen til SMA-patienter.
"Det er kendt, at Zolgensma-behandling ikke gavner symptomatiske patienter"
Sundhedsminister Koca understregede, at alle videnskabelige data og udviklinger vedrørende evalueringerne foretaget i SMA Scientific Committee vedrørende behandlingen kaldet Zolgensma, også kendt som "genterapi", følges nøje.
Koca understregede, at det vigtigste for ministeriet er evalueringen af de videnskabelige komitéer og beskyttelsen af patienter mod skader fra globale aktører, sagde Koca: "I denne forstand har der været alvorlige forbehold over for både de videnskabelige data og ansøgningerne om patienter. Der sås uoverensstemmelser i resultaterne af forsøget, som var grundlaget for registreringen af stoffet i USA, og den videnskabelige publikation, der indeholdt disse data, måtte fjernes fra et meget prestigefyldt videnskabeligt tidsskrift.
Koca fortsatte:
”På dette tidspunkt vil vi gerne have, at det er kendt, at hver eneste SMA-baby, der fødes i vores land, modtager en behandling, hvis effektivitet er kendt, og at vi som sundhedsministerium ikke godkender nogen af SMA-hjælpekampagnerne. Det er kendt, at behandling med Zolgensma ikke gavner symptomatiske patienter. Der er dog kampagner selv for disse patienter, som viser symptomer, er tilsluttet enheden og ikke vil have gavn af behandlingen. Faktisk har vi et stort antal babyer, der blev taget til udlandet med sådanne kampagner, modtog Zolgensma-behandling uden vores godkendelse og ansøgte vores ministerium om at fortsætte nusinersen-behandlingen, når de ikke gavnede det.
På trods af alt dette billede, for ikke at ignorere muligheden for, at det kan give en yderligere fordel for vores patienter, selvom de ikke har en juridisk ansøgning om indrejse af stoffet til vores land, blev de relevante virksomhedsembedsmænd interviewet og disse data blev genindsendt til vores videnskabelige komité ved at levere den videnskabelige dokumentation. I evalueringen foretaget af vores videnskabelige komité, blev det set, at der stadig ikke er nogen sammenlignende videnskabelig undersøgelse, der viser overlegenheden af behandling med Zolgensma i forhold til andre behandlinger.
"Vores SMA Scientific Committee vil foretage evalueringen så hurtigt som muligt"
Koca påpegede, at Det Europæiske Lægemiddelagentur for nylig har begrænset børn ældre end 12 måneder på grund af bivirkningerne ved Zolgensma-behandling, og kom med følgende udtalelser:
"Denne situation følges tæt af vores videnskabelige komité. Der er dog publiceret undersøgelser i de sidste 0 måneder, der viser, at stoffet Zolgensma har lignende effekt som andre lægemidler på SMA Type-6 babyer, som ikke har symptomer fra 1-5 ugers nyfødtscreening. Man mente, at det ville være hensigtsmæssigt at foretage en ny vurdering ved at anmode den relevante virksomhed om real-life data til en ny undersøgelse. Vores SMA Scientific Committee vil foretage denne evaluering så hurtigt som muligt."
Nursinersen, et af de tre lægemidler, der bruges i verden til behandling af SMA, har fået licens i vores land, har ansøgt om en risdiplam-licens og er nået til slutfasen. Zolgensma tog derimod ikke noget initiativ til licensering. Licensering er ekstremt vigtig for en sporbar og sikker anvendelse af behandlingen."
"Vi vil ikke tillade, at vores familiers håb bliver brugt til kommercielle formål"
Minister Koca udtalte, at de sigter mod at opretholde sundhedsvæsenet og plejen baseret på realistiske forventninger til SMA-patienter og deres familier på højeste niveau ved at følge standardplejereglerne, og foretog følgende vurdering:
”Vi vil især gøre opmærksom på, at vi ikke har tilladt misbrug af håb før nu, og vi vil ikke tillade det i fremtiden. Vi vil ikke tillade, at vores familiers håb bliver misbrugt til kommercielle formål. Vi har tidligere erklæret, at vi ikke vil tillade, at vores børn bliver brugt som subjekter. Vi vil gerne vide, at vi fastholder denne position. Men vi er klar til at give den nødvendige bekvemmelighed til enhver behandling, hvis effektivitet er bevist med videnskabelig dokumentation."
Vær den første til at kommentere